5月27日上午，中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“中山一院”）越秀院區(qū)舉行華南地區(qū)最大規(guī)模的罕見(jiàn)病法布雷病多學(xué)科義診。本次義診有醫(yī)院多學(xué)科專(zhuān)家團(tuán)隊(duì)坐鎮(zhèn)，為法布雷確診患者及其家系親屬（X染色體遺傳親屬）進(jìn)行免費(fèi)檢查。廣州日?qǐng)?bào)·新花城記者從醫(yī)院獲悉，中山一院除了通過(guò)義診為患者進(jìn)行罕見(jiàn)病篩查和檢查外，醫(yī)護(hù)團(tuán)隊(duì)還和醫(yī)院醫(yī)保部門(mén)聯(lián)合，努力推動(dòng)罕見(jiàn)病藥物進(jìn)入醫(yī)院，最大限度地為患者節(jié)省經(jīng)濟(jì)支出。

醫(yī)院醫(yī)保部門(mén)努力打通藥物在臨床使用的“最后一公里”

18歲的廣東男孩小駿（化名）因?yàn)槌霈F(xiàn)神經(jīng)疼痛和心肌肥厚，輾轉(zhuǎn)求醫(yī)多年后在中山一院確診了法布雷病。經(jīng)過(guò)一年時(shí)間的治療，他仍需要規(guī)律用藥，沒(méi)想到回到老家后，當(dāng)?shù)蒯t(yī)院卻沒(méi)有能夠用于治療的罕見(jiàn)病藥物。所幸得益于中山一院對(duì)罕見(jiàn)病藥物的引進(jìn)，他現(xiàn)在能夠在該院規(guī)律地進(jìn)行每周兩次的注射治療。而這一藥物在進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保談判目錄后，藥物費(fèi)用也從曾經(jīng)的需要每年上百萬(wàn)，降至一年不到兩萬(wàn)元。

“經(jīng)國(guó)家醫(yī)保談判的罕見(jiàn)病藥物都已引進(jìn)我們醫(yī)院，自費(fèi)藥品在醫(yī)院也能開(kāi)出，兩類(lèi)藥品加起來(lái)大約四十余種?！敝猩揭辉核帉W(xué)部副主任唐欲博說(shuō)。以脊髓型肌萎縮癥（SMA）為例，與這一罕見(jiàn)病相關(guān)的一類(lèi)注射藥物在2021年進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保談判藥物目錄后，從注射一針需要70萬(wàn)元降至一針3.3萬(wàn)元左右的價(jià)格。

唐欲博介紹，目前有約200例SMA患者在中山一院進(jìn)行規(guī)范持續(xù)治療，2022年單藥使用金額達(dá)2000余萬(wàn)元，這是一筆極大的醫(yī)療支出。同時(shí)，考慮到很多低齡SMA患者進(jìn)行鞘內(nèi)注射的依從性比較低，醫(yī)院在未來(lái)也將努力引入新的口服藥物，為患者提供更便利的藥物治療，并減輕醫(yī)療費(fèi)用的負(fù)擔(dān)。

中山一院腎內(nèi)科陳崴主任指出，就法布雷病而言，從起病到診斷有時(shí)需要耗費(fèi)十幾年的時(shí)間，只有通過(guò)多學(xué)科的診療，才能幫助病人盡早確診，而在確診后更需要醫(yī)療團(tuán)隊(duì)的支持和藥品的保障?！皬V東實(shí)力中青年醫(yī)生”、中山一院心內(nèi)科副主任醫(yī)師陳藝?yán)蚪榻B，中山一院是華南地區(qū)罕見(jiàn)病診療的主體單位，需要接收大量的罕見(jiàn)病患者，如果沒(méi)有藥品的供應(yīng)和保障，患者便很難繼續(xù)接受治療?！搬t(yī)院一直以來(lái)以對(duì)患者的救治為目標(biāo)、以學(xué)科的發(fā)展為核心，包括醫(yī)保政府部門(mén)在內(nèi)，都是爭(zhēng)取給臨床醫(yī)生更多支持?！标愃?yán)蚪榻B。

但對(duì)醫(yī)院而言，引入藥品進(jìn)醫(yī)院并將藥品真正應(yīng)用于臨床，其實(shí)并不容易?！耙酝媾R著沒(méi)有藥物可選、患者無(wú)法負(fù)擔(dān)高額費(fèi)用的問(wèn)題，但現(xiàn)在隨著藥物納入醫(yī)保，很多天價(jià)藥物的費(fèi)用現(xiàn)在降低了很多。因此，現(xiàn)在更多的問(wèn)題來(lái)到了藥物進(jìn)入院內(nèi)落地的問(wèn)題?！碧圃２┲赋觥Ｋ埠粲醺嗟幕鶎俞t(yī)院能夠積極引入罕見(jiàn)病藥物，避免患者出現(xiàn)需要為了打針吃藥而往廣州等大城市跑的情況，節(jié)省人力物力。

據(jù)中山一院醫(yī)療保險(xiǎn)管理部馬路寧主任介紹，近年來(lái)國(guó)家醫(yī)保高度重視罕見(jiàn)病患者的醫(yī)療保障，通過(guò)談判降價(jià)，優(yōu)先考慮將罕見(jiàn)病用藥納入醫(yī)保藥品目錄，建立“雙通道”機(jī)制，讓醫(yī)院暫時(shí)無(wú)法配備的談判藥品通過(guò)藥店的補(bǔ)充渠道，納入醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)等措施，探索建立罕見(jiàn)病用藥保障機(jī)制?！皩?duì)于DIP支付方式改革，我院醫(yī)保一直秉承一切為患者，為患者一切的理念，充分發(fā)揮臨床科室與醫(yī)保部門(mén)的橋梁作用，積極加強(qiáng)與醫(yī)保部門(mén)的溝通協(xié)商，爭(zhēng)取對(duì)醫(yī)院合理使用國(guó)談藥的傾斜政策，改變了原有政策下收治罕見(jiàn)病患者虧損的情況?！瘪R路寧強(qiáng)調(diào)，對(duì)于職能部門(mén)而言，需要充分了解患者的需求，了解臨床科室的診療，通過(guò)與醫(yī)保部門(mén)的及時(shí)溝通、動(dòng)態(tài)調(diào)整，爭(zhēng)取給患者和醫(yī)生最大的支持。

據(jù)悉，本次義診的參與者獲得了包括心臟三維超聲、皮膚科超聲、眼底鏡、聽(tīng)力檢查等在內(nèi)的多學(xué)科免費(fèi)檢查。

參加義診的中山一院專(zhuān)家陣容堪稱(chēng)“豪華”，包括多位“廣東實(shí)力中青年醫(yī)生”，他們是：心內(nèi)科陳藝?yán)蛑魅螆F(tuán)隊(duì)/心內(nèi)超聲團(tuán)隊(duì)姚鳳娟主任，腎內(nèi)科陳崴主任團(tuán)隊(duì)，神經(jīng)科姚曉黎主任團(tuán)隊(duì)，消化科陳白莉教授團(tuán)隊(duì)/胃動(dòng)力檢查熊珊珊博士，眼科萬(wàn)鵬霞主任團(tuán)隊(duì)，皮膚科周暉教授/皮膚超聲主治醫(yī)師盧穎，耳鼻喉科吳旋主任醫(yī)師團(tuán)隊(duì)，兒科蔣小云主任團(tuán)隊(duì)，婦產(chǎn)科羅艷敏主任團(tuán)隊(duì)，藥學(xué)部唐可京主任團(tuán)隊(duì)和醫(yī)?？岂R路寧主任團(tuán)隊(duì)。

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